Sabato 10 ottobre 2026
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Usa. Progressi per la terapia genica della distrofia

AMERICHE - USA
Notizia ·
Per ora sembra funzionare nel topo. Animali affetti da una malattia simile alla distrofia di Duchenne, dovuta alla produzione di una forma mutata della proteina distrofina, sono stati sottoposti ad un intervento di terapia genica, che prevede l'inoculazione di una copia normale del gene inserito dentro il genoma di una forma attenuata del virus del raffreddore. Dopo un mese, gli animali cosi' trattati hanno mostrato un recupero del 30% della forza muscolare. Lo studio e' stato guidato da Jeffrey Chamberlain (nella foto), alla University of Washington School of Medicine di Seattle, ed e' stato pubblicato nella versione online della rivista Proceedings of the National Academy of Sciences.
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